Dostępne postaci leku

Onasemnogen abeparwowek występuje w postaci wlewu dożylnego.

Działanie+mechanizm

Pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni mają wadę w genie o nazwie SMN1, którego organizm potrzebuje do wytwarzania białka istotnego dla normalnego funkcjonowania nerwów kontrolujących ruchy mięśni. Onasemnogen abeparwowek, zawiera funkcjonalną kopię tego genu. Po jej wstrzyknięciu wnika ona w nerwy, gdzie umożliwia właściwemu genowi
wyprodukowanie wystarczającej ilości białka, a tym samym przywrócenie funkcji nerwów.

Wskazania

Leki zawierające onasemnogen abeparwowek stosuje się w leczeniu pewnego rodzaju białaczki, zwanej ostrą limfoblastyczną białaczką (ALL), która nie zareagowała na inne leki lub wróciła po leczeniu. Jest to stosowane szczególnie u pacjentów, u których występuje specyficzne białko (CD22) na powierzchni komórek białaczki.

Przeciwwskazania

Leki z onasemnogenem abeparwowek nie powinny być stosowane w przypadku nadwrażliwości na substancję aktywną lub jakikolwiek inny składnik leku. Zawsze informuj lekarza o wszelkich wcześniejszych reakcjach alergicznych na leki. U osób z ciężkim zapaleniem wątroby lub nerek lek ten może być stosowany tylko po konsultacji z lekarzem.

Działania niepożądane

Onasemnogen abeparwowek to lek, który może powodować różne działania niepożądane. Możesz odczuwać zmęczenie, ból mięśni i stawów, nudności, biegunkę lub zaparcia. Niektóre osoby mogą mieć problemy z oddychaniem, duszność. Możesz również doświadczyć reakcji alergicznych, takich jak wysypka, swędzenie czy obrzęk.

Przedawkowanie

Dotychczasowo nie uzyskano informacji na temat przedawkowania tego leku.

Środki ostrożności

Onasemnogen abeparwowek to silny lek genoterapeutyczny, dlatego ważne jest ścisłe przestrzeganie zaleceń lekarza. Unikaj kierowania pojazdów i obsługi maszyn aż do momentu, gdy dowiesz się, jak na Ciebie działa ten lek. Nie przyjmuj go, jeśli jesteś w ciąży, chyba że lekarz zadecyduje inaczej. Ważne jest także informowanie lekarza o wszelkich innych lekach, które przyjmujesz. W razie jakichkolwiek pytań — skonsultuj się z lekarzem.