Eliglustat

W preparatach występuje w postaci winianu eliglustatu.

Eliglustat jest dostępny w postaci kapsułek twardych.

Eliglustat jest inhibitorem syntazy glukozyloceramidowej stosowanym w leczeniu choroby Gauchera typu 1. Choroba ta jest rzadkim zaburzeniem genetycznym charakteryzującym się niedoborem kwaśnej β-glukozydazy, enzymu, który przekształca glukozyloceramid w glukozę i ceramid. U pacjentów z chorobą Gauchera glukozylceramid gromadzi się w lizosomach makrofagów, prowadząc do powstania komórek piankowatych lub komórek Gauchera. Komórki Gauchera naciekają wątrobę, śledzionę, szpik kostny i inne narządy, prowadząc do powikłań, takich jak niedokrwistość, małopłytkowość i hepatosplenomegalia.

Eliglustat zmniejsza wytwarzanie glukozylceramidu poprzez hamowanie syntazy glukozylceramidu, enzymu ograniczającego tempo wytwarzania glikosfingolipidów. Zmniejsza to ilość glukozylceramidu dostępnego w lizosomach i równoważy niedobór kwaśnej β-glukozydazy.

Eliglustat jest wskazany do długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1.

Nie należy stosować leku eliglustat, jeśli pacjent jest na niego uczulony lub jeśli u pacjenta występuje ciężka choroba wątroby.

Jeśli wystąpią objawy reakcji alergicznej: pokrzywka; utrudnione oddychanie; obrzęk twarzy, warg, języka lub gardła, należy natychmiast skontaktować się z lekarzem.

Należy natychmiast skontaktować się z lekarzem, jeśli podczas przyjmowania eliglustatu u pacjenta wystąpią:
-nagłe zawroty głowy (jakbyś miał zemdleć);
-szybkie lub przyspieszone bicie serca, trzepotanie w klatce piersiowej.

Częste działania niepożądane mogą obejmować:
-biegunkę, nudności, ból brzucha;
-ból głowy;
-zmęczenie;
-ból pleców;
-ból w ramionach lub nogach.

Objawami przedawkowania eliglustatu są zawroty głowy, zaburzenia równowagi, niedociśnienie tętnicze, bradykardia, nudności oraz wymioty.

Eliglustat może wpływać na stężenie we krwi niektórych innych leków, zmniejszając ich skuteczność lub nasilając działania niepożądane.

Lekarz może być zmuszony do zmiany planu leczenia, jeśli pacjent stosuje którykolwiek z następujących leków:
-ziele dziurawca zwyczajnego;
-leki przeciwgrzybicze;
-lek na gruźlicę;
-leki na drgawki;
-leki na serce lub ciśnienie krwi;
-lek przeciwdepresyjny;
-leki na choroby psychiczne.

Należy poinformować lekarza, jeśli u pacjenta kiedykolwiek występowały:
-zespół długiego QT lub inne zaburzenia rytmu serca;
-choroby serca lub zawał serca;
-choroby wątroby;
-choroby nerek.

Należy poinformować lekarza, jeśli pacjentka jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę. Nie należy karmić piersią podczas stosowania tego leku.

Eliglustat nie jest zatwierdzony do stosowania przez osoby poniżej 18. roku życia.