Spinraza

Spinraza jest lekiem, który występuje w postaci roztworu do wstrzykiwań. Preparat zawiera w swoim składzie substancję czynną: nusinersen – oligonukleotyd antysensowny. Lek ten stosowany jest w trakcie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Sposób podania leku polega na podaniu pacjentowi dooponowo.

Dawkowanie leku do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni 5q (rdzeniak mięśniowy typu 5q) jest następujące:

• Dooponowo (zastrzyk podpajęczynówkowy):
  • Dzień 0., 14., 28. i 63.: Dawka 12 mg.

Po cyklu inicjalnym kontynuuje się leczenie z dawkami podtrzymującymi:

• Dalsze leczenie odbywa się co 4 miesiące.
• Jedna dawka podtrzymująca to standardowo 12 mg.

Ważne jest, aby regularnie oceniać potrzebę kontynuacji leczenia, biorąc pod uwagę stan kliniczny pacjenta oraz odpowiedź na leczenie.

Należy jednak zauważyć, że pacjenci urodzeni z ciężką hipotonią (niski tonus mięśni) oraz niewydolnością oddechową mogą nie doświadczyć znaczącej poprawy klinicznej z powodu poważnego niedoboru białka SMN (białko motoneuronu rdzeniowego).

To dawkowanie powinno być stosowane jedynie pod nadzorem lekarza specjalisty, który podejmie decyzję o dawce w oparciu o indywidualne potrzeby pacjenta.

Lek Spinraza powinien być przechowywany w lodówce w temperaturze od 2 do 8 stopni Celsjusza. Po otwarciu butelki, należy zużyć całą zawartość w ciągu 28 dni.

Lek Spinraza to roztwór, który podaje się za pomocą wstrzyknięcia.