Pierwszy doustny lek rozrzedzający krew zatwierdzony dla dzieci

Zakrzepy mogą prowadzić do poważnych powikłań zarówno u dorosłych jak i dzieci. Skutkiem nieleczonej choroby zakrzepowo-zatorowej mogą być obrzęki w miejscu zakrzepu, ból w klatce piersiowej, uszkodzenie płuc, a w najgorszym przypadku nawet śmierć. Do tej pory dla najmłodszych dostępne były jedynie leki rozrzedzające krew w formie iniekcji. Dabigatran był stosowany u dorosłych w prewencji zatorów po przebytym udarze, ogólnoustrojowej chorobie zatorowej oraz w migotaniu przedsionków.

Czytaj również: Nowa strategia w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii

Badania nad dabigatranem

Przeprowadzono badanie otwarte (open-label), w którym zarówno pacjenci, jak i badacze wiedzieli, która terapia lekowa zostaje podana. Zadaniem badania było porównanie dwóch grup pacjentów pediatrycznych, z których jedna dostawała standardowe leczenie, a druga dabigatran. W kontekście efektywności terapii brano pod uwagę przeżycie zatoru, usunięcie obecnych zakrzepów oraz brak powstawania nowych zakrzepów. 

Przeprowadzono również badanie bezpieczeństwa, gdzie brano pod uwagę nawroty zakrzepów, krwawienia i śmierć pacjenta.

Wyniki skuteczności badań

Terapia dabigatranem była porównywalnie skuteczna w stosunku do standardowego leczenia oraz wykazała się wysokim bezpieczeństwem. Pradaxa wykazała ok. 45% skuteczność, a terapia standardowa ok. 42%.  Nawrót zakrzepów krwi wystąpił jedynie u 3 z 214 badanych pacjentów. 

Czytaj również: Nowość w leczeniu białaczki limfoblastycznej

Lek rozrzedzający krew

Nieinwazyjne podanie leku staje się jego znaczną zaletą w stosunku do obecnych dożylnych form. FDA zatwierdza dabigatran nie tylko w leczeniu chorób zakrzepowo-zatorowych, ale także w ich prewencji. 

Należy pamiętać o działaniach niepożądanych. Dabigatran może powodować krwawienia oraz zaburzenia przewodu pokarmowego. Leku nie poleca się pacjentom ze sztucznymi zastawkami serca oraz w zespole antyfosfolipidowym. Ponadto zbyt wczesne odstawienie leku może powodować ryzyko powstawania zakrzepów krwi oraz gromadzenie się jej w obrębie rdzenia kręgowego. 

Źródło: FDA Approves First Oral Blood Thinning Medication for Children [news release]. June 21, 2021; FDA. Accessed June 22, 2021.