Napadowa nocna hemoglobinuria jest rzadkim, zagrażającym życiu schorzeniem krwi. Objawia się niekontrolowaną aktywacją dopełniacza i zniszczeniem czerwonych krwinek poprzez hemolizę wewnątrznaczyniową i pozanaczyniową. Analiza wyników przekrojowego badania pacjentów leczonych dotychczasowymi lekami – inhibitorami białka C5 wykazała, że co najmniej 72 % badanych miało stale niski poziom hemoglobiny. Około 36 % wymagało przynajmniej jednej transfuzji rocznie.
Czytaj również: Nowy lek na hipercholesterolemię
Metodyka badań nad Empaveli
Zatwierdzenie nowej terapii opiera się na wynikach bezpośredniego badania III fazy PEGASUS. Prowadzone było w Centrum Onkologicznym na terenie Northwestern University. Do eksperymentu zakwalifikowano 80 dorosłych pacjentów z PNH. Głównym celem było ustalenie skuteczności i bezpieczeństwa nowego leku w porównaniu z Soliris (ekulizumab). W badaniu Empaveli wykazał przewagę nad Soliris pod względem zmiany poziomu hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowej oraz równoważność pod względem unikania transfuzji.
Obecnie Empaveli (pegcetacoplan) jest pierwszą i jedyną zatwierdzoną terapią ukierunkowaną na białko C3. Centralne białko w kaskadzie dopełniacza. Stanowi to nową opcję terapeutyczną w leczeniu napadowej nocnej hemoglobinurii.
Czytaj również: Hydroksymocznik u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Wysokie ryzyko infekcji
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi zgłoszonymi podczas badania były reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz zakażenia. Ponadto zgłaszano biegunkę, ból brzucha, infekcje dróg oddechowych, infekcje wirusowa i zmęczenie.
U pacjentów leczonych Empaveli istnieje wysokie prawdopodobieństwo wystąpienia infekcji meningokokowych. Mogą one zagrażać życiu lub prowadzić do zgonu, jeśli nie zostaną wcześnie rozpoznane i leczone. Aby zmniejszyć ryzyko infekcji wszyscy pacjenci przed rozpoczęciem terapii muszą zostać zaszczepieni zgodnie z aktualnymi zaleceniami Amerykańskiego Komitetu Doradczego ds. Szczepień Ochronnych.
Empaveli jest dostępny wyłącznie w ramach programu Strategii Oceny i Ograniczania Ryzyka (REMS). Wynika to z możliwości ryzyka poważnych infekcji bakteryjnych. Lekarze uświadamiają pacjentów odnośnie ryzyka. Dostarczają im materiały edukacyjne oraz poświadczenia, że chorzy leczeni lekiem Empaveli są zaszczepieni przeciwko bakteriom otoczkowym.
Omawiane substancje
Omawiane schorzenia
Więcej poradników
