Dzisiejsze leki biologiczne stanowią substancje czynne, uzyskiwane z hodowli in vitro z żywych komórek, często z zastosowaniem technologii rekombinacji. Z chemicznego punktu widzenia, są to wysokocząsteczkowe białka, różniące się między sobą budową i strukturą. Ich najważniejszym wyróżnikiem jest metoda wytwarzania. Są one produkowane przez żywe komórki, dlatego tak trudne jest dokładne zdefiniowanie ich drogi powstawania [1].

Jak powstają leki biologiczne? 

Leki biologiczne wytwarzane są metodami inżynierii genetycznej. Zdecydowana większość leków biologicznych charakteryzuje się złożoną budową i zazwyczaj bardzo dużą cząsteczką. Ze względu na budowę i ukierunkowane mechanizmy działania, leki biologiczne charakteryzują się dużą swoistością terapeutyczną. Można je podzielić na:

• przeciwciała monoklonalne (przyrostek -mab);
• białka fuzyjne i chimeryczne (przyrostek -cept);
• rekombinowane białka ludzkie (przedrostek rh-);
• antysensowne oligonukleotydy [2].

Jak działają leki biologiczne?

W zależności od rodzaju leku biologicznego wykazują one różne mechanizmy działania. Przeciwciała monoklonalne to immunoglobuliny, łączące się z białkami w organizmie i hamujące ich aktywność. Efektem ich działania jest zmniejszenie odpowiedzi immunologicznej. Białka fuzyjne zawierają dwie odrębne struktury: jedna z nich wiąże się z danym białkiem, druga zaś stabilizuje całą strukturę. Z kolei rekombinowane ludzkie cytokiny stanowią kopie ludzkich białek lub ich fragmentów i przejmują ich funkcję [2].

Jakie leki biologiczne są w Polsce?

W Polsce leczenie biologiczne jest dostępne w ramach programów lekowych. Wśród leków biologicznych dostępnych w naszym kraju wyróżnia się m.in.:

• białka pochodzenia zwierzęcego (końska surowica odpornościowa);
• białka otrzymywane na drodze rekombinacji DNA oraz innych technik biotechnologicznych, w tym między innymi: przeciwciała monoklonalne, rekombinowany ludzki hormon wzrostu, rekombinowane insuliny, rekombinowany czynnik krzepnięcia krwi, białka infuzyjne, erytropoetyna wolna i pegylowana, heparyny drobnocząsteczkowe.

Przykładowe leki biologiczne dostępne w Polsce to:

• denosumab — przeciwciało monoklonalne do leczenia osteoporozy postmenopauzalnej. Występuje np. w roztworze do wstrzykiwań Prolia;
• bazyliksymab — przeciwciało monoklonalne wykorzystywane w transplantologii. Znajduje się w leku Simulect (proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworów do wstrzykiwań);
• alfibercept — rekombinowane białko fuzyjne stosowane w leczeniu wysiękowej postaci zwyrodnieniowej plamki żółtej. Występuje pod nazwą handlową Eylea (roztwór do wstrzykiwań) lub Zaltrap (koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji);
• omalizumab — przeciwciało monoklonalne do leczenia astmy. Znajduje się w preparacie o nazwie Xolair (roztwór do wstrzykiwań);
• romiplostyn — białko fuzyjne stosowane w przewlekłej pierwotnej małopłytkowości. Występuje m.in. w Nplate (proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań) [1,2].

Ile kosztuje leczenie biologiczne?

Leki biologiczne są jednymi z droższych na rynku. Często koszt rocznej terapii oscyluje w granicach kilkunastu-kilkudziesięcy tysięcy złotych. Niemniej warto dodać, że wygasanie patentów na leki biologiczne, a tym samym pojawienie się większej konkurencji na rynku, spowodowało, że ceny leków biologicznych sukcesywnie maleją. Uzyskane dzięki temu oszczędności pozwoliły m.in. na złagodzenie kryteriów kwalifikacyjnych do programów lekowych. W wyniku tego większa ilość pacjentów mogła się do nich dostać, zapewniając sobie tańsze leczenie. Co więcej, zebrane oszczędności umożliwiły także refundację nowych leków w ramach programów lekowych [3].

Czy leczenie biologiczne jest refundowane?

Leczenie biologiczne może być refundowane. Pacjenci mogą ubiegać się o refundację wówczas, gdy wcześniejsze metody terapii okazały się nieskuteczne. Niestety na decyzję o refundacji czeka się w Polsce zazwyczaj bardzo długo. W krajach Europy Zachodniej biologiczne leki uzyskują refundację zazwyczaj kilka lat wcześniej niż w Polsce. Innym problemem związanym z refundacją leków biologicznych jest ograniczony czas leczenia. Istnieją programy lekowe, które rzeczywiście zapewniają tańsze leki, jednak tylko na określony czas. Przykładem mogą być najnowsze leki przeciwłuszczycowe (sekukinumab, iksekizumab), które mogą być refundowane zaledwie przez 96 tygodni — nie istnieje procedura, umożliwiająca wydłużenie tego czasu [4].

Jak szybko działają leki biologiczne?

Szybkość pojawienia się pożądanego efektu terapeutycznego po zastosowaniu leku biologicznego zależy ściśle od jego rodzaju. Niemniej, leki biologiczne zazwyczaj działają szybko i skutecznie, co powoduje, że znacznie przewyższają one klasyczne, syntetyczne leki.

Czy leczenie biologiczne jest skuteczne?

Leki biologiczne są owocem ostatnich dziesięcioleci prac naukowców. Są „młodymi” lekami, które wciąż wymagają dalszych badań i rozwoju. Dotychczas leki biologiczne wykorzystywano w leczeniu chorób nowotworowych, białaczki, łuszczycy, atopowego zapalenia skóry, mukowiscydozy czy reumatoidalnego zapalenia stawów. W terapii tych chorób leki biologiczne są bardzo skuteczne i istotnie przyczyniają się do poprawy jakości życia pacjentów [1-4].