Epidiolex — wskazania do stosowania

Preparat stosuje się w leczeniu rzadkich, zagrażających życiu i przewlekle wyniszczających rodzajach padaczki lekoopornej. Cztery randomizowane i kontrolowane badania III fazy wykazały, że Epidiolex skutecznie zmniejsza liczbę napadów padaczkowych u pacjentów w wieku 2 lat i starszych:

• z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS), 
• z syndromem Dravet (DS) jako lek wspomagający w skojarzeniu z klobazamem,
• cierpiących na stwardnienie guzowate (TSC), którzy przyjmują inny lek przeciwpadaczkowy [1-3].

Zespół Lennoxa-Gastauta zaczyna objawiać się w dzieciństwie (w 3-5. roku życia). Charakteryzuje się wieloma rodzajami napadów padaczkowych. Ponad trzy czwarte dotkniętych nią osób ma napady toniczne, które powodują niekontrolowane skurcze mięśni. Prawie wszystkie dzieci z zespołem Lennoxa-Gastauta mają problemy z nauką i rozwijają niepełnosprawność intelektualną. Wiele z nich ma również opóźniony rozwój umiejętności motorycznych, takich jak siedzenie i raczkowanie. W konsekwencji wymagają pomocy w prawie każdych, codziennych czynnościach [1].

Zespół Dravet to rzadka choroba genetyczna, która pojawia się w 1. roku życia. Charakteryzuje się częstymi napadami padaczkowymi powiązanymi z gorączką (drgawki gorączkowe). Później zwykle pojawiają się inne rodzaje napadów, w tym napady miokloniczne (mimowolne skurcze mięśni). Ponadto może wystąpić stan padaczkowy, potencjalnie zagrażający życiu stan przedłużającej się, ciągłej aktywności napadowej, wymagający natychmiastowej pomocy medycznej. Dzieci z zespołem Dravet zazwyczaj doświadczają słabego rozwoju umiejętności językowych i motorycznych,. Ponadto rozwijają problemy z nadpobudliwością oraz trudności w kontaktach z innymi [1].

Zespół stwardnienia guzowatego należy do chorób nerwowo-skórnych. Charakteryzuje się zmianami rozwojowymi, które występują w układzie nerwowym, narządzie wzroku, sercu, płucach, nerkach i wątrobie. Powikłania neurologiczne występują u 85% chorych, powodując postępujące napady padaczkowe [4].

Konopie lekiem na autyzm?

Mechanizm działania CBD a aktywność przeciwdrgawkowa

Dokładnego mechanizmu działania przeciwpadaczkowego kannabidiolu u ludzi wciąż nie udało się poznać. Na pewno CBD nie wywiera działania przeciwdrgawkowego przez interakcję z receptorami kannabinoidowymi. Aktualne doniesienia naukowe wskazują wpływ kannabidiolu na transport i stężenie jonów wapnia. Tym samym aktywność neuroprzekaźników i sprawne przesyłanie impulsów nerwowych. CBD dodatkowo hamuje wychwyt komórkowy adenozyny i wpływa na modulację przekazywania sygnałów za jej pośrednictwem. Wszystko to odgrywa ważną rolę w tłumieniu/przerwaniu napadów drgawkowych [2,3] (czytaj także: Czym jest medyczna marihuana i jakie daje nadzieje na leczenie?)

Czym jest medyczna marihuana i jakie daje nadzieje na leczenie?

Dawkowanie i potencjalne działania niepożądane

Zalecana dawka początkowa to 2,5 mg/kg mc. podawana dwa razy na dobę. Strzykawka, dołączona do opakowania, ułatwia dokładne odmierzanie dawek. Po tygodniu dawkę należy zwiększyć do 5 mg/kg mc. dwa razy dziennie. W zależności od indywidualnej odpowiedzi i tolerancji na lek lekarz może stopniowo zwiększać dawkę do maksymalnie 10 mg/kg dwa razy dziennie w zespołach Dravet i Lennox-Gastaut oraz 12,5 mg/kg dwa razy dziennie w przypadku TSC. [2,3]

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, które wystąpiły u pacjentów w badaniach klinicznych były: senność, podwyższone enzymy wątrobowe, zmniejszony apetyt, biegunka, zmiany skórne, tj. wysypka, zmęczenie, złe samopoczucie i osłabienie, zaburzenia i słaba jakość snu. Kannabidiol jest w większości metabolizowany w wątrobie za pośrednictwem enzymów CYP450 i enzymów UGT, stąd pacjentom stosującym Epidiolex zalecana jest stała kontrola aminotransferaz wątrobowych (ASPAT, ALAT) oraz bilirubiny całkowitej [2,3].